מיקי שחם מביא חידושים ומחקרי תאי גזע, דם טבורי ורפואה רגנרטיבית מהעולם: פותח תיקון גנטי לייצור יעיל של שריר מתאי גזע בניוון שרירים

מיקי שחם מביא חידושים ומחקרי תאי גזע, דם טבורי ורפואה רגנרטיבית מהעולם: פותח תיקון גנטי לייצור יעיל של שריר מתאי גזע בניוון שרירים

חוקרים במכון הלב של אוניברסיטת מינסוטה ליהאלי מצאו שילוב של תיקון גנטי בתכנות התאי כדי להפיק תאי גזע של שריר במודל של עכברים עבור ניוון שרירים דושן (DMD).

המחקר, אשר מספק הוכחה של עקרון הכדאיות של שילוב טכנולוגיית תאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים ותיקון גנטי לטיפול בניוון שרירים, מציג צעד חשוב בטיפולים מבוססי תאים עצמיים ב- DMD בתנאים דומים.

כדי להשיג טיפול יעיל בניוון שרירים, פותחו שלוש טכנולוגיות פורצת דרך.

מיקי שחם מוסיף כי רפואה רגנרטיבית או בשמה האחר – רפואת חידוש איברים, המכונה על ידי משרד הבריאות האמריקאי – NIH, "הדבר הגדול הבא ברפואה", מתייחסת בכלליות לטיפול המערב את השימוש של טסיות לתקן ולהאיץ תהליך את הריפוי הטבעי בגוף ולמנוע מרקמות נוספות ניוון הקשור במצבים רפואיים.

ראשית, החוקרים הפכו תאי העור לתאים פלוריפוטנטיים - תאים שניתנים להפיכה לכל אחד מסוגי התאים הבוגרים באורגניזם. החוקרים הפיקו תאים פלוריפוטנטיים של העור של עכברים הנושאים מוטציות בגנים הדיסטרופין ואת הפרוטאין מקודד ע"י גן - utrophin הגורם לעכברים לפתח מקרה חמור של ניוון שרירים, ממש כמו הסוג שבחולי DMD אנושיים.

מיקי שחם מבהיר, כי מאז שנת 1988, דם טבורי הוא המקור המועדף לתאי גזע לטיפולים המטולוגיים ורפואת חידוש-איברים /רפואה-רגנרטיבית. מחלות וטיפולים רבים באמצעות תאי גזע מדם טבורי ברפואה-רגנרטיבית נחקרים ונוספים כל העת, דוגמת: אוטיזם, שיתוק מוחין, אלצהיימר, ראיה, לב, סוכרת, פרקינסון, שמיעה, אורתופדיה ועוד וחלקם נכנסו כבר לשימוש שוטף.

הטכנולוגיה השנייה היא כלי תיקון גנטי שפותחה באוניברסיטת מינסוטה: טרנספוזונים (רצפי DNA שיכולים לנוע מאתר לאתר בתוך הגנום של אותו תא, בתהליך שנקרא טרנספוזיציה. בתהליך הם עשויים לגרום למוטציה ולשנות את כמות ה-DNA בגנום). החוקרים במכון הלב ליהאליהשתמשו בהם להעברת הגנים "מיקרו utrophin ".

בדומה לדיסטרופין, מיקרוutrophin אנושי יכול לתמוך בסיבי השריר ולמנוע פציעה בסיבי השריר בכל הגוף. אבל הבדל משמעותי השניים הוא איך כל אחד נתפס על ידי המערכת החיסונית. הדיסטרופין נעדר אצל חולי ניוון שרירים, נוכחותו יכולה לגרום לתגובה הרסנית של המערכת החיסונית. אך בחולים אלה ה, utrophin הוא פעיל ופונקציונלי, שהופך אותו למעשה "סמוי" למערכת החיסונית. ההיעלמות הזו מאפשר למיקרוutrophin להחליף את הדיסטרופין ואת התקדמות של התהליך של בנייה ותיקון סיבי השריר בגוף.

מיקי שחם ימשיך לעדכן את הקוראים בחידושים ותגליות מתחום תאי גזע ודם טבורי – בכלל, ורפואת חידוש-איברים /רפואה-רגנרטיבית מהעולם - בפרט.

מימיו הראשונים בשנת 1988, הבעיה של התחום מציל חיים זה היא ביעילות הנמוכה ביותר של איסוף דם טבורי והמספר המוגבל של תאי גזע שנאספים ועל כן מתאים להשתלה המטולוגית לילדים בלבד.

הטכנולוגיה השלישית היא שיטה לייצר תאי גזע של שרירי השלד מתאים פלוריפוטנטיים - תהליך שפותח במעבדתה של ריטה פרלינגיירו - החוקרת הראשית של המחקר.

הטכנולוגיה של פרלינגיירו נותנת לתאים פלוריפוטנטיים דופק קצר של חלבון תאי שריר הנקרא Pax3. החלבון Pax3 דוחף את התאיםהפלוריפוטנטיים להפוך לתאי גזע של שריר, ומאפשר להם להרחיב בצורה אקספוננציאלית את מספרם. תאי גזע Pax3-induced של שריר הושתלו אז חזרה.

במשולב, הפלטפורמות יוצרות שריר מתאי גזע שלא נדחה על ידי המערכת החיסונית של הגוף.

 "שאלה חשובה מאוד בעקבות השתלת היא אם תאים אלה המתוקן עצמית לחדש ולייצר תאי גזע שריר חדשים בנוסף סיבי השריר חדש" אמרה פרלינגיירו.

כשפוצעים את השריר המושתל רואים אותו מתקן את עצמו.

הפרויקט מספק את ההוכחה של עיקרון הכדאיות של שילוב טכנולוגיית תאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים ותיקון גנטי לטיפול ניוון שרירים.

"ניצול התאים המושרים למטרה זו במחלה גנטית ספציפית הוכח" אמר אנטוניו פילארטו מהצוות במעבדה של פרלינגיירו.

מחקרים אלה סוללים את הדרך לבדיקת גישה זו בבני אדם עם ניוון שרירים.

על פי פרלינגיירו "פיתוח שיטות גנטית לתיקון ניוון תאים אנושיים והוכחת יעילות השריר שמקורו בתאים אלה קריטיים, בדיקות בבעלי חיים הוא חיוניים בפיתוח טכנולוגיות יעילות, אבל נותר עדיין להכניס את הטכנולוגיות האלה לשימוש בתאי אדם".